进行性肌营养不良症是指一组以进行性加重的肌无力和支配运动的肌肉变性为特征的遗传性疾病群。肌营养不良症包括先天性肌营养不良症、其他BECKER型MD等多种类型。部分肌营养不良症会导致运动受损甚至瘫痪。临床上主要表现为不同程度和分布的进行性加重的骨骼肌萎缩和无力。也可累及心肌。
进行性肌营养不良症的发病原因有血管源性、神经源性、肌纤维再生错乱、肌细胞膜功能紊乱等学说。本病病因是遗传异常，在不同的类型中可以不同的方式进行，但遗传因素通过何种机制最终造成肌肉变性，则始终未明。
从中医学角度来讲，中医认为进行性肌营养不良主要是因父母肾气不足，小儿禀受父母之精气不足导致成为此病的原因。主要是以骨骼肌的无力，萎缩为其主要特征。在《内经》里讲到“肝病则四肢不用”，这就说明肝阴之虚，肝肾阴亏，不能濡润筋脉而出现肢体无力，阴虚日久可致肝阳上亢，肝阳化风，风动则摇，所以患者的走路姿势像鸭步的形状。
中医“强肌生髓复原汤”治疗肌营养不良，先从控制病情着手，稳定病情，调理脏腑功能，虽然不能使基因的异常得到改变，但是可以把基因异常造成的损害降到比较低的水平，维持孩子与同龄人一致的正常发育和肌肉运动能力，待医学进步可以进行基因修饰，疾病就可以得到恢复，同时，孩子的发育和寿命也没有受到影响。
进行性肌营养不良中的“进行性”就是指患者的病情会呈进行性恶化趋势发展，如果不给予及时治疗或者是治疗不得当将会导致失去自主行走能力等危害，所以，当确诊为进行性肌营养不良症后，要及时进行救治。
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